Health News

กำหนดเป้าหมายของการนำส่งยีนบำบัด

วิธีการใหม่ในการบำบัดด้วยยีนคือการช่วยให้เด็กที่เกิดมาพร้อมกับความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก ซึ่งเป็นสาเหตุของความบกพร่องทางร่างกายและการพัฒนาที่รุนแรง ผู้ที่มีโรคทางพันธุกรรมและความเสื่อมของระบบประสาทที่รักษาไม่หาย การกำหนดเป้าหมายของการนำส่งยีนบำบัดไปยังสมองส่วนกลางเพื่อรักษาโรคทางระบบประสาทที่ร้ายแรง

ซึ่งพบได้ยากในเด็กที่เป็นโรคเกี่ยวกับระบบประสาท การขาดอะโรมาติกที่มีลักษณะเฉพาะจากการสังเคราะห์โดปามีนและเซโรโทนินที่บกพร่องมีเด็กประมาณ 135 คนทั่วโลกเท่านั้นที่ทราบว่าขาดเอนไซม์ที่ผลิตโดปามีนในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งเป็นเชื้อเพลิงในทางเดินในสมองที่รับผิดชอบต่อการทำงานของมอเตอร์และอารมณ์ หากไม่มีเอนไซม์นี้ เด็ก ๆ จะขาดการควบคุมกล้ามเนื้อ และมักจะไม่สามารถพูด ให้อาหารตัวเอง หรือแม้แต่เงยศีรษะได้ พวกเขายังต้องทนทุกข์ทรมานจากอาการชักที่เรียกว่าวิกฤตการณ์ทางตาซึ่งอาจอยู่ได้นานหลายชั่วโมง